Ventinove su 30 bambini (range 2-18 anni) citopenie autoimmuni, piastrinopenia (21), anemia emolitica (6), sindrome di Evans (2) e neutropenia (1) furono trattati con almeno quattro dosi di rituximab.

Anafilassi si sviluppò con la prima dose in un caso. Ad un paziente successivamente venne diagnosticata mielodisplasia con monosomia del cromosoma 7. Dei 28 pazienti restanti, 9 richiesero un aumentato della dose nelle somministrazioni successive . I responder interruppero ogni altra terapia dopo rituximab.

Il tasso di risposta completa era 72% con un follow-up mediano di 18 mesi. La remissione completa fu osservata in 14 (50%); tutti ricevettero quattro dosi di rituximab. La remissione parziale (PR) fu osservata in sei casi (22%); cinque avévano ricevuto dosi aumentate del farmaco. Delle quattro ricadute, 4-24 mesi dopo la terapia, due furono ritrattate con rituximab ottenendosi una seconda remissione. Nessuna infezione importante fu osservata nei pazienti trattati. Le B-cellule circololanti erano deplete entro 1 mese con normalizzazione entro 1 anno dalla fine del trattamento. I livelli di IgM, di Ig A e di IgG erano diminuiti a 6, 9 e 12 mesi dopo la terapia, rispettivamente, ma rimasero in un range quasi normale. I titoli dell’anticorpo antitossoide tetanico rimasero rilevabili nel siero. Il rituximab in questo studio prospettico è stato ben tollerato ed ha indotto remissioni continue in bambini con citopenie immuni refrattarie. L’aumento delle dosi nei non responder iniziali e la ripetizione del trattamento dopo la recidiva consentono di ottenere risposte durature.

La terapia con Rituximab dovrebbe essere considerata prima ripassare ad interventi dotati di maggiore tossicità potenziale.

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Riferimenti bibliografici

Rao A, Kelly M, Musselman M, Ramadas J, Wilson D, Grossman W, Shenoy S. Safety, efficacy, and immune reconstitution after rituximab therapy in pediatric patients with chronic or refractory hematologic autoimmune cytopenias.

Pediatr Blood Cancer. 2007 Jun 14; [Epub ahead of print]

PMID: 17570702 [PubMed - as supplied by publisher]

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