Introduzione alle immunodeficienze primitive
Le immunodeficienze primitive (IP) sono delle rare sindromi genetiche, quasi sempre trasmesse ereditariamente, che si manifestano in tenera età con infezioni ricorrenti.
Se ne conoscono oltre 100 tipi, e la lista diviene sempre più nutrita man mano che si scoprono nuovi difetti molecolari.
Pur essendo così numerose le IP possono essere suddivise in 5 grandi categorie a seconda del tipo cellulare principalmente interessato dal difetto: deficit dell’immunità umorale, deficit combinati dell’immunità umorale e cellulare, deficit dei fagociti e deficit del complemento. Pur non avendo valore diagnostico assoluto, il tipo di infezioni ricorrenti e l’età d’esordio, assieme all’eventuale presenza di altre malformazioni, aiutano ad indirizzarsi verso la corretta diagnosi. Questa richiede sempre delle indagini molto sofisticate, al fine di instaurare la corretta terapia e valutare le indicazioni al trapianto di midollo che rimane ancora oggi l’unica terapia in grado di guarire molte delle IP. Le immunodeficienze primitive sono state storicamente classificate in 4 grandi categorie, a seconda delle principali manifestazioni cliniche e della linea cellulare il cui deficit predomina nella patogenesi del fenotipo :
le immunodeficienze umorali
le immunodeficienze combinate o miste,umorali e cellulari
le immunodeficienze causate da difetti delcomplemento,
le immunodeficienze derivanti da anomalie dei fagociti.
Questa classificazione clinica è semplice, logica e con notevoli risvolti pratici nella clinica, in quanto le e infezioni sono abbastanza distinte nei diversi gruppi, ed un’attenta valutazione dei sintomi e del tipo di infezioni consentono di indirizzarsi nella maggioranza dei casi verso i tipo di difetto.
Nell’ambito di ognuna di queste categorie si distinguono però diversi tipi geneticamente distinti; inoltre non sempre esiste una separazione così netta, potendosi avere una sovrapposizione delle manifestazioni cliniche e delle anomalie di laboratorio.
Il numero delle IP cresce continuamente, man mano che vengono identificati i difetti molecolari all’origine delle varie sindromi,alcune delle quali sono descritte soltanto pochi pazienti.
I continui progressi rendono quindi necessario il periodico aggiornamento della lista delle IP (10, 24).[ad code=1 align=left]